ژن درمانی چیست و چه نقشی در بهبود و درمان بیماری ها دارد ؟

ژن درمانی یکی از روش‌های نوین برای درمان بیماری ژنتیکی و جلوگیری از پیشرفت آنها با استفاده از اصلاح عملکرد و ترمیم ژن ها است. استفاده از این روش می تواند در آینده نزدیک جایگزین دارو درمانی و عمل های جراحی شود. امروزه تحقیقات در این زمینه به طور گسترده در حال انجام است، تا میزان کاربرد ژن درمانی به دقت بررسی گردد. در حال حاضر از این روش برای درمان بیماری هایی که درمان جایگزینی ندارند، استفاده می شود.

ژن واحد اصلی و عملکردی وراثت است و حاوی اطلاعاتی است که از والدین به فرزندان منتقل می شود. ویژگی ها و صفات فردی توسط ژن ها کنترل می شود و نقص عملکردی ژن ها سبب بروز اختلال ژنتیکی می شود. هر فرد دارای حدود 30 هزار ژن است که در بین کروموزوم ها توزیع شده اند و مجموع آنها را ژنوم می نامند. از آنجایی که عملکرد صحیح ژن ها سلامت فرد را تعیین می کند، به منظور جلوگیری از انتقال بیماری های ژنتیکی به نسل بعد و همچنین پیشگیری از پیشرفت بیماری انجام مشاوره ژنتیک ضروری است.

در آزمایشگاه ژنتیک مراکز تحقیقاتی ژن درمانی در ایران، مطالعات در زمینه مهندسی ژنتیک برای بهبود بیماری هایی مانند فیبروز کیستیک، هموفیلی، دیستروفی عضلانی، و کم‌خونی داسی شکل و سرطان ها و همچنین عفونت های ویروسی نظیر ایدز، حال انجام است.

انواع ژن درمانی

ژن درمانی می تواند یک گزینه درمانی امیدوار کننده برای بسیاری از بیماری ها در آینده باشد که براساس نوع سلولی که مورد درمان قرار می گیرد، به دو گروه مختلف طبقه بندی می شود. انواع ژن درمانی عبارتند از:

• ژن درمانی سلول های سوماتیکی

ژن درمانی سوماتیکی شامل قرار دادن DNA سالم در همه سلول های بدن به جز سلول های زایا و گامت هاست. در این حالت تغییرات و درمان هایی که روی فرد صورت می گیرد قابل انتقال به نسل بعد نبوده و تنها محدود به خود فرد می باشد.

• ژن درمانی سلول های زایا (Germline)

در این نوع از ژن درمانی سلول هایی که تولید کننده اسپرم و تخمک هستند، تحت درمان و انتقال DNA قرار می گیرند. اثرات این روش درمانی به فرزندان فرد بیمار و نسل های بعدی منتقل خواهد شد. اگرچه از نظر تئوری، ژن درمانی سلول های زایا می‌تواند با بیماری‌ های ارثی مقابله کند، اما در کشورهای مختلفی مانند سوئیس، استرالیا و آلمان استفاده از این روش به دلیل ترس از خطرات ناشناخته این تکنیک و اینکه آیا این درمان باعث ایجاد اثرات طولانی مدت در نسل‌های آینده خواهد شد یا خیر، ممنوع می باشد. از سوی دیگر این تکنیک هزینه بسیار بالایی دارد که استفاده بالینی از آن را بیشتر محدود می کند.

ژن درمانی چگونه انجام می شود ؟

فرایند ژن درمانی و تغییر ساختار ژنتیکی با استفاده از تکنیک های مهندسی ژنتیک به روش های مختلفی صورت می گیرد که شامل:

• انتقال ژن سالم به سلول معیوب و جایگزینی ژن سالم در سلول به جای ژن جهش یافته؛

• غیر فعال کردن ژن جهش یافته یا بیماری زا؛

• انتقال ژن اصلاح شده به سلول میزبان با هدف مقابله با بیماری؛

• استفاده از DNA نوترکیب و انتقال به سلول میزبان.

گاهی بروز جهش در یک ژن و تغییر عملکردی آن موجب می شود که مواد ضروری در بدن مانند پروتئین ها تولید نشود. در این شرایط چنانچه ژن سالم و فاقد جهش به سلول میزبان منتقل شود، امکان تولید پروتئین فراهم می شود. از این روش برای درمان بیماری هایی مانند فیبروز کیستیک استفاده می شود که کمبود یک ماده خاص موجب بروز اختلال ژنتیکی شده است.

انکوژن ها گروهی از ژن ها هستند که موجب رشد و تکثیر غیرطبیعی سلول ها و سرطانی شدن آنها می شوند، انتقال ژن سالم به سلول میزبان از بیان انکوژن (بیماری زایی) جلوگیری می نماید و روند سرطانی شدن سلول را مهار می کند.

در برخی از انواع سرطان ها از بین بردن گروه خاصی از سلول ها موجب متوقف کردن پیشرفت سرطان می شود. با استفاده از روش ژن درمانی، ماده ژنتیکی وارد سلول می شود که بتواند سلول مورد هدف را از بین ببرد، و این موضوع مزیت این روش نسبت به شیمی درمانی و پرتودرمانی است، زیرا به سلول های سالم آسیبی وارد نمی کند و سیستم ایمنی بدن با مشکل مواجه نخواهد شد.

یکی دیگر از روش های مدرن در دنیای ژنتیک، تکنیک کریسپر است. روش های معمول در زمینه ژن درمانی عمدتا از طریق ناقلین و انتقال ژن سالم عمل می کنند، در حالی که در روش کریسپر می توان ژن معیوب را مستقیما اصلاح نمود. در این روش DNA معیوب از سلول جدا شده و DNA سالم جایگزین آن می گردد. از آنجایی که در تکنیک کریسپر به جای انتقال ژن، انتقال DNA صورت می گیرد می تون انتظار داشت که کاربرد اختصاصی تر و عوارض بسیار کمتری داشته باشد.

ژن درمانی برای درمان چه بیماری ژنتیکی موثر است ؟

کاربرد ژن درمانی در درمان بیماری ژنتیکی تک ژنی، اختلال ژنتیکی مانند فنیل کتونوریا و مشکلات ناشی از نقص ایمنی بسیار شایان توجه است، علاوه بر این با تغییر ساختار ژنتیکی درمان بیماری های زیر نیز امکان پذیر است:

• بیماری های چشمی (نابینایی، کم بینایی) و اختلالات شبکیه؛

• اختلالات سیستم گردش خون (هموفیلی، تالاسمی)؛

• اختلالات شنوایی (ناشنوایی، کم شنوایی)؛

• اختلال ژنتیکی مانند فیبروز کیستیک ؛

• عفونت های ویروسی مانند بیماری ایدز؛

• درمان هدفمند انواع سرطان ها (ملانوماي بدخيم، تومورهاي مغزي، سرطان تخمدان، سرطان ریه)؛

• اختلالات سیستم عصبی مرکزی و مشکلات مغزی و بهبود عوارض ناشی از سکته مغزی؛

• ترمیم آسیب های نخاعی؛

• به تاخیر انداختن فرایند پیری و مرگ سلولی؛

• پیشگیری از حملات قلبی و بیماری های قلبی عروقی؛

• بهبود نقص ایمنی کودکان (SCID).

به نظر میرسد مشاوره ژنتیک و استفاده از تکنیک ژن درمانی برای درمان بیماری ها در آینده نه چندان دور، بسیار امیدوار کننده است. البته باید این نکته را در نظر داشت که قبل از شروع فرایند ژن درمانی و درمان بالینی، سلول های هدف باید به درستی انتخاب شوند و احتمال به وجود آمدن چالش ها، جلوگیری و مقابله با آنها نیز به دقت مورد بررسی قرار گیرد.  

نقش ژن درمانی در درمان سرطان چیست؟

یکی از چالش برانگیزترین جنبه های ژن درمانی، قرار دادن ژن سالم در سلول های سرطانی است. بنابراین، متخصصان در تلاش برای یافتن تکنیک های جدید و موثر برای دستیابی به این امر هستند. یکی از راه ‌های اصلی درج ژن، استفاده از ناقلی است که ژن را به سلول سرطانی منتقل می‌کند. از آنجایی که ویروس ها برای هدف قرار دادن و ورود به سلول ها ساخته شده اند، ناقل های ویروسی اغلب برای رساندن مواد ژنتیکی به سلول های سرطانی در ژن درمانی استفاده می شوند. دانشمندان راه‌ هایی برای تغییر این ویروس‌ ها پیدا کرده ‌اند تا اطمینان حاصل کنند که ناقل‌ ها تنها ژن ‌ها را به سلول‌ های سرطانی منتقل می کنند و تاثیری بر سلول های سالم ندارند. علاوه بر ویروس ها، ناقل های دیگری نیز در حال آزمایش هستند که شامل باکتری های غیرفعال می باشد.

چندین تکنیک ژن درمانی مختلف برای درمان سرطان مورد بررسی قرار گرفته است که از طریق مسیر های مختلفی می توانند به درمان سرطان کمک کنند، برخی از آنها عبارتند از:

• مهار کردن پاسخ ایمنی

• تقویت کردن روش های درمان سرطان

• از بین بردن مقاومت سلول های سرطانی در برابر مرگ سلولی

• تبدیل داروهای غیرفعال به داروهای فعال

آیا ژن درمانی در ایران انجام می شود؟

با توجه به اهمیت نوآوری و کاربرد ژن درمانی در علم پزشکی و درمان بیماری ژنتیکی، برنامه های توسعه و تحقیق در این زمینه در الویت قرار کرفته است و به این منظور شرکت های دانش بنیان و پژوهشگاه‌های فعال در حوزه سلول‌های بنیادی، تحقیقات گسترده در این زمینه را آغاز نموده و به آزمایشگاه ژنتیک پیشرفته مجهز شده اند. در حال حاضر مجموعه اختصاصی تولید فرآورده‌های ژن درمانی، مطابق با استانداردهای جهانی در کشور قابل ارائه است.

در آزمایشگاه ژنتیک فضاهایی مجزا با رعایت کلیه استانداردهای GMP برای ذخیره سازی و بانک سلول و وکتور و آماده سازی مواد اولیه جهت تولید فرآورده های ژنی و همچنین انجام مشاوره ژنتیک به منظور پیشگیری و آگاه سازی در خصوص اختلال ژنتیکی در نظر گرفته شده است.

طی سال های اخیر تحقیقات در زمینه ژن درمانی در ایران دستاوردهای ارزشمندی داشته و از شرکت های دانش بنیان در این حوزه نیز حمایت می شود.

برای دریافت مشاوره رایگان و کسب اطلاعات بیشتر، میتوانید سوال خود را از طریق بخش گفتگوی آنلاین و ارتباط با مشتریان در قسمت پایین صفحه (لوگوی MOMGENE) مطرح نموده و یا با شماره تلفن 42500-021 داخلی 562 تماس حاصل فرمایید.